미국 FDA, 희귀 출혈 장애에 대한 화이자의 유전자 치료법 승인

미국 식품의 약국은 금요일에 일반적으로 혈액 응고 단백질을 정기적으로 주입해야하는 희귀 출혈 장애에 대한 두 번째 치료법 인 화이자의 PFE 혈우병 B 유전자 요법을 승인했습니다.

혈우병 환자는 응고 인자라고하는 단백질 생산을 조절하는 유전자에 결함이있어 부상이나 수술 후 자연 출혈뿐만 아니라 심각한 출혈을 일으킬 수 있습니다. 주로 남성에게 영향을 미칩니다.

'벡베즈'라는 이름의 화이자의 1회용 치료제는 일주일 또는 한 달에 여러 번 FIX를 정맥 주입하는 대신 환자 자신의 몸에서 인자 IX (FIX) 라는 단백질의 생산을 자극하도록 설계되었습니다.

회사 대변인은 이번 분기에 적격 환자에게 처방전을 통해 이 치료법이 제공될 것이라고 말했습니다.

화이자는 미국에서 벡베즈의 정가를 350만 달러로 책정했는데, 이는 호주 제약사 CSL Ltd의 경쟁 유전자 치료제인 CSL와 동일한 가격표입니다.

유전자 치료제는 가격이 비싼 경우가 많으며, 1회 치료의 지속성에 대한 의문은 여전히 남아 있습니다.

높은 비용과 물류 문제, 그리고 잠재적인 치료법 발전 가능성에 대한 전망은 지금까지 혈우병 최초의 유전자 치료법((link))의 도입을 가로막고 있습니다.

노스캐롤라이나 대학의 혈우병 및 혈전증 센터 소장인 나이젤 키는 유전자 치료에 대한 수요는 " (환자들이) 현재 치료에 얼마나 만족하는지... 그리고 바로 뛰어들고 싶은지 여부에 따라 제한된다고 말했습니다(많은 환자들이 그렇게 하지는 않습니다)"라고 말했습니다.

화이자의 치료법을 한 번만 투여하면 (link) 1년 후 표준 치료 단백질 주입과 마찬가지로 효과가 있는 것으로 나타났으며, 주입을 받은 환자의 60%에서 출혈이 완전히 사라진 반면 29%에서는 출혈이 완전히 사라졌습니다.

화이자는 15년 동안 치료의 장기적인 지속성과 안전성을 계속 모니터링할 것이라고 밝혔습니다.

정부 자료에 따르면 혈우병 B는 미국 남성 10만 명당 약 4명이, 관련 질환인 혈우병 A는 미국 남성 10만 명당 12명이 앓고 있는 것으로 추정된다.